(Adnkronos) – Nel trattamento della sindrome di Lennox – Gastaut, ‘beneficio estremamente significativo su controllo crisi e qualità di vita’
Fenfluramina “ha dimostrato un’efficacia significativa sia nei trial controllati a breve termine, sia nei trattamenti in aperto di real world, effettuati anche per anni. Possiamo dire che almeno il 50% dei pazienti che hanno assunto il farmaco hanno tratto un beneficio estremamente significativo, sia sul piano di controllo delle crisi, sia sul piano della qualità di vita”. Così Bernardo Dalla Bernardina, già professore di Neuropsichiatria infantile dell’università degli Studi di Verona e direttore scientifico del Centro di ricerca per le epilessie pediatriche dell’Aoui ospedale Donna e Bambino di Verona, in occasione di un incontro con la stampa organizzato oggi a Milano da Ucb per annunciare il via libera di Aifa alla rimborsabilità di fenfluramina nel trattamento della sindrome di Lennox – Gastaut (Lgs).
La grave encefalopatia epilettica e dello sviluppo che insorge in età pediatrica, che si manifesta “in alcuni casi nel primo anno di vita, in altri in età prescolare, è caratterizzata dall’associazione di diversi tipi di crisi – spiega lo specialista – Tra le più handicappanti ci sono quelle toniche o atoniche, che comportano una caduta inattesa, brutale e violenta che, a sua volta, può comportare degli ulteriori danni per conseguenze legate al trauma cranico”. La malattia rara colpisce circa 1 milione di persone in tutto il mondo e compromette l’ambito “cognitivo, del linguaggio, della relazione, delle autonomie, delle possibilità di raggiungere un adeguato livello sul piano dell’apprendimento”, e comporta quindi “l’impossibilità di arrivare ad entrare in maniera autonoma nel mondo del lavoro”.
“I farmaci fino ad oggi a disposizione – illustra Dalla Bernardina – hanno sempre ottenuto risultati modesti e transitori, quindi mai in grado di modificare l’outcome”, cioè il risultato clinico, per “questi soggetti, che è sistematicamente sfavorevole, sia sul piano della persistenza delle crisi che di tutti gli handicap associati”. Anche se la forma della malattia può “essere dovuta a cause molto diverse tra di loro – conclude l’esperto – la fenfluramina è in grado di agire sul meccanismo di sbilanciamento che sostiene le crisi, indipendentemente dalla causa che le ha provocate, riequilibrando lo sbilanciamento che le produce”. In particolare, agisce “sui recettori della serotonina e sui recettori Sigma-1, implicati in maniera significativa nella genesi nella determinazione di molte forme di epilessia”.
